Θεραπεία CAR-T δίνει ελπίδα στο σύνδρομο του δύσκαμπτου ατόμου, με ελληνίδα ερευνήτρια

Ενθαρρυντικά αποτελέσματα από τη χρήση της θεραπείας με κύτταρα CAR-T σε ασθενείς με σύνδρομο δύσκαμπτου ατόμου ανακοίνωσε ομάδα νευρολόγων της Κλινικής Mayo στις ΗΠΑ. Η νόσος είναι σπάνια και χωρίς γνωστή θεραπεία, και είναι αυτή που αντιμετωπίζει η Σελίν Ντιόν. Στην έρευνα συμμετέχει η ελληνίδα νευρολόγος Δρ. Αναστασία Ζεκερίδου. Τα αποτελέσματα δημοσιεύθηκαν στην επιθεώρηση «JAMA Neurology».

Το σύνδρομο του δύσκαμπτου ατόμου προσβάλλει το κεντρικό νευρικό σύστημα και μπορεί να προκαλέσει σοβαρή δυσκαμψία σε ολόκληρο το σώμα, καθώς και επώδυνους μυϊκούς σπασμούς. Παρά τις έρευνες δεκαετιών, δεν υπάρχει μέχρι σήμερα θεραπεία.

Πώς λειτουργεί η θεραπεία

Η θεραπεία CAR-T χρησιμοποιείται ήδη στην αντιμετώπιση του καρκίνου και βασίζεται στον επαναπρογραμματισμό των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς. Στη μελέτη, οι ερευνητές απομόνωσαν τα Τ-λεμφοκύτταρα των ασθενών και τα τροποποίησαν γενετικά, ώστε να εξουδετερώνουν τα κύτταρα που προκαλούν τη νόσο.

Σύμφωνα με τους γιατρούς της Κλινικής Mayo, ασθενείς που πριν χρειάζονταν βοήθεια ακόμη και για βασικές καθημερινές δραστηριότητες και δυσκολεύονταν να περπατήσουν ανέκτησαν την ικανότητα να συμμετέχουν στην καθημερινή ζωή. Ορισμένοι επέστρεψαν στην εργασία τους και στα χόμπι τους.

Η Δρ. Αναστασία Ζεκερίδου, νευρολόγος και ερευνήτρια στην Κλινική Mayo στο Ρότσεστερ, δήλωσε: «Αυτό που μας εντυπωσίασε περισσότερο ήταν ο βαθμός βελτίωσης που παρατηρήσαμε σε ορισμένους ασθενείς». Όπως εξήγησε, με τις υπάρχουσες θεραπείες ενδέχεται να βελτιώνονται τα συμπτώματα, αλλά πολύ σπάνια οι ασθενείς ανακτούν το προηγούμενο επίπεδο λειτουργικότητάς τους. Το βασικό ερώτημα, πρόσθεσε, είναι αν οι βελτιώσεις θα διατηρηθούν με την πάροδο του χρόνου.

Οι ασθενείς και οι επόμενες προοπτικές

Ο Τζόναθαν Γουόλντεν, ένας από τους συμμετέχοντες στη δοκιμή, χρειαζόταν τη βοήθεια της οικογένειάς του ακόμη και για να περπατήσει. Μετά τη θεραπεία επέστρεψε στη δουλειά του. «Δεν έχω παρουσιάσει ούτε ένα επεισόδιο από τότε που έλαβα τη θεραπεία», δήλωσε.

Η Σάρι Σεν Ζερμέν είχε έντονες κράμπες στα πόδια, δυσκολία στο περπάτημα, μυϊκή δυσκαμψία και πτώσεις. Μετά τη θεραπεία παρουσίασε σημαντική βελτίωση και, όπως λέει, αισθάνεται κάθε μέρα «όλο και καλύτερα». Περιέγραψε ότι μια μέρα ανέβηκε στον διάδρομο γυμναστικής και περπάτησε επτά λεπτά.

Ο Δρ. Σον Πίτοκ, επικεφαλής του Τμήματος Νευρολογίας της Κλινικής Mayo, δήλωσε ότι τα αποτελέσματα προσφέρουν «τεράστια ελπίδα», ενδεχομένως και σε ασθενείς με άλλες νευρολογικές παθήσεις που οφείλονται σε διαταραχές του ανοσοποιητικού. Σημείωσε ότι υπάρχουν ακόμη πολλά να μάθουν.

Η Σελίν Ντιόν είχε ανακοινώσει ότι διαγνώστηκε με το σύνδρομο τον Δεκέμβριο του 2022. Σε βίντεο στο Instagram ανέφερε ότι η πάθηση είχε επηρεάσει «κάθε πτυχή της καθημερινής μου ζωής», μεταξύ άλλων και τη φωνή της.

Η Γιασμίν Σέιχ, επικεφαλής πολιτικής και δημοσίων υποθέσεων της οργάνωσης Anthony Nolan, η οποία δεν συμμετείχε στη δοκιμή, χαρακτήρισε την έρευνα «συναρπαστική εξέλιξη». Όπως είπε, δείχνει ότι οι θεραπείες CAR-T θα μπορούσαν να έχουν εφαρμογές πέρα από τον καρκίνο του αίματος.

Η Δρ. Ζεκερίδου έχει εξειδίκευση στα αυτοάνοσα νοσήματα του νευρικού συστήματος. Το πτυχίο Ιατρικής και το διδακτορικό της τα απέκτησε στην Ελλάδα, ενώ την ειδικότητα της Νευρολογίας ολοκλήρωσε στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Λωζάνης (CHUV), προτού ενταχθεί στην Mayo Clinic.